За првпат научниците се обиделе да ги сменат гените во човечкото тело, со храбар обид за трајна промена на ДНК на пациентот за да го излечат.
Читајте продолжение:
Експериментот беше изведен во понеделникот во Калифорнија, над Брајан Мејде (44). Му инјектираа милијарди корективни ген и гнет алатка за намалување на неговата ДНК на прецизно дефинирано место.
– Јас сум подготвен да се земе шанса, се надевам дека тоа ќе им помогне на другите – изјави Брајан кој има метаболичка болест наречена синдром Hanterov.
Дали успеале успешно да успее, може да се знае само за еден месец, а тестовите би можеле да го потврдат за три месеци. Ако операцијата се покаже успешна, тоа ќе даде голем поттик за новонастанатото поле на генетска терапија. Научниците досега имаат изменето човечки гени и променето клетки во лабораторија.
Сепак, овие методи може да се користат само за неколку видови болести. Други експерименти се со снабдување на нов ген како резервен дел, но не можат да го контролираат, каде што ќе ја внесе во ДНК, што може да доведе до нови проблеми, како што се ракот.
Овој пат генската замена се одвива на прецизен начин во телото. Како што пишува “Асошиетед прес”, тоа е како испраќање на мини хирург кој го става новиот ген на вистинското место.
– Ја пресечивме ДНК, ја отворивме, го вметнавме ген и го затворивме. Така станува дел од ДНК засекогаш – изјави д-р Сенди Мекре од компанијата во Калифорнија.
Ова исто така значи дека без корекции, еднаш генот е вметнат во ДНК и нема проблеми веќе не е можно, според АП.
– Ова е навистина игра со мајка природа, а исходот може целосно да се разбере. Но, тоа мора да продолжи со истражувањето за да пронајдеме лек за овие неизлечиви болести – изјави д-р Ерик Топол од Институтот Сан Диего.
Досега, тестовите на животните беа многу охрабрувачки, и се преземат максимален степен на заштита, вели д-р Хауард Хофман, научник од Бостон на Националниот институт.
“Досега не постојат докази дека ова ќе биде опасно, сега не е време да се плашиме”, рече Хофман.
Помалку од 10.000 луѓе во светот имаат метаболички болести од овој тип, главно поради тоа што многу умираат. Оние со синдромот Хантер немаат ген кој е одговорен за формирање на ензим одговорен за дезинтеграција на одредени јаглени хидрати. Овие соединенија се чуваат во клетките и создаваат хаос во телото.
“Многу од нив се во инвалидски колички и зависат од нивните родители до крајот на нивниот живот”, вели д-р Честер Витли од Универзитетот во Минесота.
Со земање неделна доза на ензими, таа може да ги ублажи симптомите, но цената е висока, од 100.000 до 400.000 долари годишно и не може да го спречи оштетувањето на мозокот.
Како се врши ДНК хирургија?
Алатката за промена на ген се нарекува CRISPR. Ова се молекуларни ножици кои бараат и прекинуваат одреден дел од синџирот на ДНК. Терапијата се состои од три дела, нов ген и два протеини.
ДНК инструкциите за секој дел се зачувани во вирус кој е променет така што не може да предизвика инфекција, но таа информација се пренесува во ќелијата. Интравенозно, милијарди такви копии се инјектираат во телото.
Потоа патуваат до црниот дроб, каде што клетките користат инструкции за правење на прстенестата јамка на пептидот и се подготвуваат да го поправат генот. Тие ја запечатуваат ДНК, овозможувајќи им на генот да влезе. Новиот ген потоа ја инструктира клетката да произведе ензим што му недостасува пациентот.
За успешен третман, само еден процент од клетките треба да се менуваат.
